gene therapy

gene therapyは、単に薬を投与して症状を抑えるのではなく、疾患の根本的な原因である遺伝子の異常を直接修正しようとする高度な医療アプローチを指します。一般的に、正常な遺伝子を細胞に導入することで、欠損している機能を回復させたり、有害なタンパク質の生成を抑制したりすることを目的としています。

治療アプローチの特性

この用語は、従来の薬物療法や手術とは異なり、生物学的な設計図である遺伝子レベルでの介入を意味します。そのため、一度の治療で長期的な効果が期待できる可能性がある一方で、非常に専門的な技術を要し、厳格な倫理的検討が必要な分野であるというニュアンスが含まれています。

類似概念との区別

gene editing（遺伝子編集）と混同されやすいですが、gene therapyはより広い概念です。gene therapyが正常な遺伝子を追加して補うアプローチを多く含むのに対し、gene editingは特定のDNA配列をピンポイントで書き換えるあるいは切断するという、より精密な操作に焦点を当てた手法を指します。